如何才能對疾病研究的更*

到2019年底，以患者為動力的部門招募了250多名患者，而以醫(yī)生為主導的部門只有不到100名患者。在以患者為動力的組中，注冊團隊還能夠為每個患者收集683個臨床，實驗室和成像數(shù)據(jù)元素的中位數(shù)，而在以醫(yī)生為主導的部門中，中位數(shù)僅為37個。由于增加了患者驅動的部門，注冊中心能夠在兩年內(nèi)實現(xiàn)其五年注冊目標。

“除了這些臨床數(shù)據(jù)的直接價值外，我們還在其他多項研究中使用了這些數(shù)據(jù)和組織樣本，這些研究和結果帶來了更好的治療指南以及對Castleman病生物學的新見解-包括未來治療的潛在目標，"希拉·皮爾森(Sheila Pierson)女士說，該研究的第-一作者兼CSTL臨床研究副主任。

創(chuàng)新的Castleman疾病登記系統(tǒng)可讓患者開始招募，提高招募率以及研究人員可獲得的臨床數(shù)據(jù)和樣品的數(shù)量。

當患者稀少時，疾病的研究就具有固有的挑戰(zhàn)性，但是賓夕法尼亞大學佩雷爾曼醫(yī)學院的醫(yī)生報告了一種新的“以患者為動力"的方法，可能有助于*改變罕見疾病的研究。

賓夕法尼亞大學的研究人員在《細胞報告醫(yī)學》(Cell Reports Medicine)上的一篇論文中 ，描述了他們近為卡斯曼病開發(fā)的一種新型患者登記系統(tǒng)，這是一種罕見的疾病，涉及流感樣癥狀，淋巴結腫大，有時甚至危及生命。

稱為ACCELERATE的注冊表包括一種可讓Castleman病患者直接參加的方法。研究人員發(fā)現(xiàn)，與傳統(tǒng)方法相比，這種由患者提供支持的方法極大地提高了注冊人數(shù)和數(shù)據(jù)的整體可用性，在傳統(tǒng)方法中，指-定地點的醫(yī)生可以為其患者注冊。另一個創(chuàng)新的組成部分是，研究團隊要求并招募每個患者的完整病歷，并從中提取數(shù)據(jù)，而不是依靠醫(yī)生或患者輸入數(shù)據(jù)，從而大大增加了所包含的數(shù)據(jù)量。

佩雷爾曼醫(yī)學院的轉化醫(yī)學和人類遺傳學助理教授，研究高級作者大衛(wèi)·法吉根鮑姆(David Fajgenbaum)博士說：“罕見病進展的大障礙之一是缺乏高質量的集中數(shù)據(jù)。" 細胞因子風暴治療和實驗室中心(CSTL)， 是患有Castleman病的患者?！笆褂眠@種新穎的，以患者為主導的研究設計，通過ACCELERATE集中高質量數(shù)據(jù)，已經(jīng)對Castleman疾病追蹤和臨床試驗入組產(chǎn)生了變革，并且可以作為研究數(shù)千種其他未經(jīng)批準療法的罕見疾病的模型。"

罕見病(在美國被定義為影響不到200,000人)集體折磨了近5%的人口。但是，在大多數(shù)情況下，由于招募足夠多的患者以及收集相關的臨床樣本和其他相關數(shù)據(jù)方面的困難，他們很少受到研究人員的關注。由于缺乏研究，分類為稀有疾病的疾病中只有一小部分獲得了特定的批準治療。

在美國每年僅數(shù)千人被診斷出的Castleman疾病研究受到相同因素的阻礙。盡管一種名為Siltuximab的單克隆抗體已被批準用于治療某些形式的Castleman疾病，但并未向可能受益的所有患者給藥，并且僅對部分患者有效。

獲得西妥昔單抗的批準后，歐洲藥品管理局(EMA)在2016年指示該藥物的生物試劑商Janssen Pharmaceuticals建立了Castleman病患者注冊系統(tǒng)。該公司的研發(fā)部門與Fajgenbaum和Penn Medicine合作建立了ACCELERATE，其中包括傳統(tǒng)的以醫(yī)生為主導的部門，但增加了一個以在線患者為動力的部門。

這個由醫(yī)生領導的部門在六個歐洲國家的九個醫(yī)療中心進行運作。參與研究的醫(yī)生招募了他們同意的Castleman病患者，并安排將患者的臨床數(shù)據(jù)和組織樣本添加到中央數(shù)據(jù)庫/存儲庫中。相比之下，由患者提供動力的部門使用網(wǎng)--站和社交媒體吸引了可能成為患者的參與者–然后，注冊團隊與這些患者的醫(yī)生聯(lián)-系，以驗證他們是否符合注冊標準，如果是，則獲得臨床數(shù)據(jù)和樣品。